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FDA批准VX-407治疗多囊肾的临床研究申请

来源:《药研苑》  更新时间:2024-03-21  84

【导读】:2024年3月21日 Vertex Pharmaceuticals在线宣布,FDA已批准VX-407用于治疗PKD1基因突变常染色体显性遗传性多囊肾病(ADPKD)的临床研究申请(IND)。

2024年3月21日 Vertex Pharmaceuticals在线宣布,FDA已批准VX-407用于治疗PKD1基因突变常染色体显性遗传性多囊肾病(ADPKD)的临床研究申请(IND)。

VX-407是一种首创的小分子校正剂,通过纠正缺陷多囊蛋白1(PC1)的错误折叠,恢复PC1的正常功能,用于治疗PKD1基因突变型常染色体显性遗传性多囊肾病,能够阻止肾囊肿的生长并减少肾脏体积,从而防止多囊肾病进展为肾衰竭。


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